Vắc xin mRNA cho thấy tiềm năng điều trị thoái hóa hoàng điểm do tuổi tác trong nghiên cứu tiền lâm sàng.

Các nhà nghiên cứu tại Nhật Bản đã phát triển một loại vắc xin mRNA mới, khi được tiêm qua đường tiêm bắp, có thể ức chế đáng kể sự phát triển bất thường của các mạch máu trong võng mạc — yếu tố chính gây ra thoái hóa hoàng điểm thể ướt do tuổi tác (wet AMD).

Trong các mô hình chuột tiền lâm sàng, loại vắc xin này cho thấy hiệu quả tương đương với các liệu pháp chống VEGF hiện nay, đồng thời tránh được việc phải tiêm thuốc nhiều lần vào nội nhãn.

Kết quả này mở ra triển vọng cho một phương pháp điều trị ít xâm lấn hơn, có tác dụng lâu dài đối với AMD và các bệnh lý mạch máu tân sinh ở mắt.

AMD và tân mạch hóa: Nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực

Thoái hóa hoàng điểm do tuổi tác (AMD) là nguyên nhân hàng đầu gây mất thị lực ở người trên 60 tuổi, ảnh hưởng đến khoảng 200 triệu người trên toàn thế giới.

Ở thể ướt, bệnh được đặc trưng bởi sự hình thành các mạch máu bất thường dưới võng mạc (gọi là tân mạch hóa). Các mạch máu này thường rò rỉ dịch, dẫn đến tổn thương võng mạc và mất thị lực tiến triển.

Hiện nay, phương pháp điều trị tiêu chuẩn là tiêm nội nhãn lặp lại các thuốc kháng tạo mạch, như liệu pháp kháng VEGF, giúp làm chậm sự phát triển của các mạch máu bất thường.

Tuy nhiên, việc tiêm vào mắt nhiều lần gây bất tiện, tốn kém, và một số bệnh nhân dần trở nên kém đáp ứng với điều trị.

Cách tiếp cận mới: Điều trị bệnh võng mạc bằng vắc xin mRNA

Các nhà nghiên cứu tại Viện Khoa học Tokyo (Science Tokyo) và Đại học Thành phố Yokohama đã phát triển một vắc xin mRNA cung cấp phương án điều trị toàn thân qua đường tiêm bắp, thay thế cho tiêm nội nhãn.

Nhóm nghiên cứu do Giáo sư Satoshi Uchida (Bộ môn Kỹ thuật Nano Y học Tiên tiến, Science Tokyo) và Giáo sư thỉnh giảng Yasuo Yanagi (Khoa Nhãn khoa & Vi công nghệ, Đại học Thành phố Yokohama) dẫn dắt.

Kết quả nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí Vaccine.

Vắc xin này mang mRNA mã hóa cho protein leucine-rich alpha-2-glycoprotein 1 (LRG1) — một protein thúc đẩy quá trình tân mạch hóa và tăng cao ở bệnh nhân AMD.

Bằng cách kích thích cơ thể tạo ra kháng thể ức chế LRG1, vắc xin giúp ngăn chặn sự phát triển bất thường của mạch máu trong võng mạc.

Kết quả tiền lâm sàng: Hiệu quả mạnh mẽ trên mô hình chuột

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm vắc xin mRNA này trên hai mô hình chuột bị tân mạch hắc mạc (CNV):

• Một mô hình gây tân mạch bằng laser

• Một mô hình phát triển tân mạch tự nhiên

Chuột được tiêm hai liều vắc xin qua đường tiêm bắp, cách nhau 14 ngày.

Kết quả chính:

• Trong mô hình CNV do laser, sau 21 ngày:

  • Giảm 85% lượng rò rỉ

  • Giảm 82% kích thước tổn thương

• Trong mô hình CNV tự nhiên, sau 28 ngày:

  • Giảm 55% kích thước tổn thương

Vắc xin tạo ra phản ứng kháng thể mạnh chỉ sau một tuần kể từ liều đầu tiên và hiệu quả tương đương với liệu pháp kháng thể chống VEGF tiêu chuẩn.

Hồ sơ an toàn và lợi thế tiềm năng so với các phương pháp hiện nay

Vắc xin mRNA cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi trong thử nghiệm tiền lâm sàng:

• Không làm gián đoạn sự hình thành mạch máu bình thường

• Không gây tổn thương mô võng mạc khỏe mạnh

• Không gây phản ứng miễn dịch bất lợi ở các cơ quan khác

Đặc biệt, khác với các liệu pháp kháng VEGF hiện tại yêu cầu tiêm nội nhãn định kỳ, vắc xin mRNA này có thể mang lại hiệu quả kéo dài chỉ với một liều tiêm bắp duy nhất, giúp giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân.

Giáo sư Uchida cho biết:

“Tác dụng của vắc xin mRNA chống LRG1 trong việc giảm tế bào nội mô và vi thần kinh đệm tương đương với liệu pháp kháng VEGF.

Không giống các phương pháp điều trị truyền thống đòi hỏi tiêm nội nhãn lặp lại, vắc xin này có thể mang lại lợi ích lâu dài chỉ với một liều tiêm bắp duy nhất.”

Mở rộng ứng dụng của mRNA vượt ra ngoài bệnh truyền nhiễm

Sự phát triển của vắc xin này được truyền cảm hứng từ thành công của công nghệ mRNA trong đại dịch COVID-19.

Giáo sư Uchida giải thích:

“Đại dịch COVID-19 đã cho thấy tiềm năng to lớn của nền tảng mRNA trong sản xuất vắc xin.

Dựa trên thành công đó, chúng tôi muốn mở rộng ứng dụng của công nghệ này ra ngoài lĩnh vực bệnh truyền nhiễm và ung thư, hướng tới các bệnh mãn tính ở mắt.

Theo hiểu biết của chúng tôi, đây là nghiên cứu đầu tiên chứng minh rằng vắc xin mRNA có thể ức chế quá trình tân mạch bệnh lý trong mô hình động vật.”

Tài liệu tham khảo:

Yasuo Yanagi và cộng sự. mRNA vaccination mitigates pathological retinochoroidal neovascularization in animal models. Vaccine (2025). DOI: 10.1016/j.vaccine.2025.127451

Nguồn: OBN